Yann Le Cam, Chief Executive Officer, præsenterede EURORDIS aktiviteter for 2015.

En af de primære opgaver for EURORDIS er at arbejde med EU komissionen på det politiske niveau i form af samarbejde gennem ekspertgrupper, samt at sikre information omkring lovgivning og initiativer på EU og national niveau.

Herudover arbejder EURORDIS med at koordinere  en række aktiviteter som bl.a. gentest på tværs af EUs grænser og at sikre at sjældne sygdomme er en del af socialpolitikken i de enkelte EU lande.

Adgang til sundhedssystemer på tværs af EU grænser.  Det område er meget svært at arbejde, idet der er nationale agendaer, lovgining og regulativer, der gør det svært at implementere EUs vision og fri og lige adgang til sundhedssystemerne på tværs af EUs grænser.

EURORDIS arbejde også på, at der kommer en mere fleksibel måde at arbejde med orphan drugs på. Bl.a. alternative og mere fleksible måder at lave kliniske studier på så man kan bruge færre patienter og samt bruge andre statiske metoder. Dette kan bruges til at sikre at tiden, der skal bruges til at udvikle orphan drugs kan reduceres til 4-5 år, fra normalt 10 til 13, samt and omkostningerne kan reduceres mellem 4 til 10 gange. EURORDIS arbejder også på at sikre bedre koordination af de myndigheder der skal godkende orphan drugs.

Der arbejdes også på at lave bedre priser for orphan drugs. 30% af patienter i Europa med sjælnde sygdomme har ikke adgnag til den medicin, der er relevant for deres sygdom.

EURORDIS arbejde fortsat med at øge det interntional samarbejde, samt at øge forskningen i sjældne sygdomme i EU, herunder IRDiRC.

Idenfor genetikken, er EURORDIS interesseret i at arbejde med de muligheder for gensekvensering, samt konsolidering og anvendelse af den viden, der opbygges indenfor genetik på tværs af de Europæiske lande.

På kommunikationssiden arbejder EURORDIS på at fortsætte udbyggelsen af RareConnect, se https://www.rareconnect.org/en

EURORDIS begynder mere og mere at arbejde med kliniske forsøg, herunder at sikre at kliniske forsøg går imod behov indenfor sjældne sygdomme.

Herudover arbejdes der med at sikre EURORDIS og medlemsorganisationers deltagelse i det øgede Europæiske samarbejde indenfor health technology assessment (medicinsk-teknisk vurdering eller MTV).

For information omkring hvad MTV er, er der en dybdegående fra Sundhedsstyrelsen her:

https://sundhedsstyrelsen.dk/da/sundhed/kvalitet-og-retningslinjer/medicinsk-teknologivurdering-mtv/~/media/7894EE0C5F92474DAE47ED60E69801D6.ashx